人工智能颠覆抗癌药物开发模式，30天内设计出靶向分子

人工智能（AI）正在改变医药研发的领域，近日有报道称，加拿大多伦多大学的研究人员与Insilico Medicine合作，利用名为Pharma.AI的AI药物发现平台，在30天内就开发出肝细胞癌（HCC）的潜在治疗药物。

HCC是最常见的原发性肝癌类型，也是全球第四大致死性癌症。目前，HCC的治疗手段有限，预后不佳。因此，寻找新的靶点和候选药物是迫切需要的。

Pharma.AI平台利用了深度学习和生成式对抗网络（GAN）等技术，可以从海量数据中挖掘出新的生物标志物和治疗靶点，并设计出具有所需特性和活性的全新化合物。

该平台首先通过分析来自公共数据库和文献中的基因表达数据、蛋白质结构数据、临床试验数据等信息，识别出了一个与HCC相关联且未被开发过的全新靶点。

然后，该平台利用AlphaFold系统预测了该靶点蛋白质的三维结构，并基于该结构生成了数千种可能与之结合并具有抑制作用的小分子化合物。

接着，该平台对这些化合物进行了筛选和优化，考虑了它们在体内外活性、毒性、成药性等方面的表现，并最终选定了7种候选化合物进行实验验证。

实验结果显示，在体外细胞模型中，这些化合物均能有效地抑制目标蛋白质并诱导HCC细胞凋亡；在体内小鼠模型中，其中一种化合物还能显著地抑制肿瘤生长，并且没有明显的毒副作用。

此外，该平台还可以预测患者的生存率，这是加拿大不列颠哥伦比亚大学和不列颠哥伦比亚省癌症协会的研究人员提供了一个基于机器学习算法和基因表达数据建立起来的模型所做到的。这个模型可以根据患者不同阶段和分期情况下HCC相关基因表达水平变化情况来评估其生存风险，并为其提供个性化治疗方案。这个模型可以根据患者不同阶段和分期情况下HCC相关基因表达水平变化情况来评估其生存风险，并为其提供个性化治疗方案。

这些研究成果展示了AI在药物发现领域的巨大潜力，也为HCC患者带来了新的希望。据报道，这些候选药物已经获得了专利保护，并有望在未来进入临床试验阶段。

AI药物发现是一个快速发展和竞争激烈的领域，目前全球有数百家公司和机构在从事相关的研究和开发。其中一些公司已经与制药巨头或学术机构建立了合作关系，共同推进AI赋能的新药研发项目。

例如，Insilico Medicine就与阿斯利康、辉瑞、拜耳等多家制药公司以及多伦多大学、哈佛大学等多所知名高校建立了合作关系。该公司还拥有多个自主研发的候选药物管线，涵盖肺纤维化、肝纤维化、神经退行性疾病等领域。

此外，还有一些公司如Exscientia、Recursion Pharmaceuticals、BenevolentAI等也在AI药物发现领域取得了显著的进展和突破。

随着AI技术的不断进步和数据资源的不断丰富，我们有理由相信，在不久的将来，AI将能够为人类带来更多更好的新药，改善人类健康和生活质量。