干细胞临床治疗自闭症的案例表明，患者病情均得到显著改善

自闭症，又称孤独症，现业内精神病学家和心理学家使用术语“孤独症谱系障碍”。与唐氏综合征等疾病不同，自闭症不会影响患者的面容，因此，自闭症患者容貌与正常人没有区别。世界范围内每1000名儿童中有12例自闭症患者，尽管其发病率不断上升，但目前仍无法治愈。

什么是自闭症？

自闭症的概念1943年由美国约翰斯·霍普金斯大学专家莱奥·坎纳首次提出，其特征是广泛的认知、情感和神经行为异常、社交和沟通障碍、兴趣受限、重复和刻板的言语和非言语行为。

近十余年来，包括我国在内的世界各国儿童自闭症患病率显著升高，引起家庭、社会和政府的高度关注。关于治疗，以教育训练为主，精神药物治疗为辅。教育训练的目的在于改善核心症状，即促进社会交往能力、言语和非言语交流能力的发展，减少刻板重复行为。

同时，促进智力发展，培养生活自理和独立生活能力，减少不适应行为，减轻残疾程度，改善生活质量，缓解家庭和社会的精神、经济和照顾方面的压力。力争使部分患儿在成年后具有独立学习、工作和生活的能力。越来越多的证据表明，及早识别、及早干预、及早治疗可明显改善其症状。

但要注意的是，这些治疗方法益处有限，并不能从根本上对儿童自闭症起到治疗作用。

干细胞临床治疗自闭症的机制

目前，自闭症病因尚未完全阐明，但研究发现，自闭症患者通常表现为免疫系统失衡和促炎细胞因子表达升高，CD3+、CD4+、CD8+T细胞以及自然杀伤( NK) 细胞比例失衡，单核细胞和巨噬细胞过量表达炎性介质IL-1β等。

研究人员表示，植入的干细胞主要可以通过两种机制调节异常的免疫系统：

①细胞间接触激活机制。通过该机制移植的干细胞将促炎巨噬细胞转变为抗炎巨噬细胞；

②旁分泌分泌活性。通过这些机制，干细胞可以同时平衡免疫系统畸变，同时激活受损组织内的内源性恢复机制，有助于功能缺陷的恢复。

除此之外，研究人员表示，间充质干细胞还具有迁移到损伤部位的能力，并在一定程度上改善和修复神经系统的结构，从而改善自闭症谱系障碍受损的大脑功能。

干细胞临床治疗自闭症的案例

临床案例一：

来自《Stem Cells Translational Medicine》期刊报道了一项自闭症的开放标签临床试验，在该项研究中，研究人员采用自体干细胞进行治疗。研究人员选择了30名年龄在3至7岁之间的儿童，他们被确认患有自闭症，其CARS评分（评定ASD的水平）被列为“严重”类别。患者们一共接受了两次移植，间隔6个月。

自闭症患者社交，语言和日常技能移植后均得到改善

试验结束后，研究人员对患者如社交交流、眼神接触、表达情感等多方面员进行测试，都产生了较大的好转。研究人员表示：“在经过干细胞移植后的18个月内，自闭症受试者的社交，语言和日常技能有了显著改善。相反，重复行为和多动症明显减少。”

临床案例二：

在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》国际期刊上，也曾报道过一篇关于干细胞临床治疗儿童自闭症的一项试验，实验结果体现出了干细胞良好的治疗潜力。

在经患者及家人知情同意后，研究人员将共32名自闭症患者（包括男性27例，女性5例），随机分配到干预组和对照组。干预组在1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射，同时两组均接受了自闭症康复治疗，包括感觉运动增强、听觉训练、职业治疗、言语治疗、音乐治疗和锻炼。此外，所有患者均接受利培酮治疗。

在基线以及干预后6个月和12个月时，研究人员使用儿童自闭症评定量表(CARS)、Gilliam自闭症评定量表第二版(GARS-II)和临床总体印象(CGI)对患者进行评估发现，在干预后12个月，两组之间存在显著差异(P=0.049)。在第12个月时，干预组的CGI疾病严重程度评分与基线的平均差异显着更高(P=0.004)，这表明干预组的症状临床改善程度更高。

临床案例三：

42例自闭症患者随机分为脐血组、混合组和对照组，脐血组应用脐血单个核细胞治疗；混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞治疗；对照组行康复训练治疗。3组患者在治疗前、首次治疗后4周和4个月分别进行儿童自闭症评定量表(CARS)和临床总体印象量表(CGI)评估，并观察有无不良反应发生。

结果：干细胞临床干预后无严重不良反应发生。脐血组和干细胞混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4月之间比较均明显降低，CGI量表发现干细胞混合组总有效率明显高于脐血组。

结论：应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞临床治疗自闭症是安全的，疗效显著高于康复训练治疗，其中，脐带间充质干细胞疗效更优。

综述与展望

目前，自闭症的传统治疗仍以药物和行为疗法等为主，治疗效果比较有限。干细胞作为一种自闭症治疗的新型前沿疗法，已经有越来越多的临床试验证明了其治疗自闭症的有效性，但仍需要更大规模的临床试验验证其长期安全性和有效性。随着临床研究的进一步开展，相信干细胞技术能造福更多的自闭症家庭！

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