国内完成首例帕金森基因治疗，单次给药、长期有效

来源：【人民日报健康客户端】

8月23日，中南大学湘雅医院神经内科微信公号发文介绍，该院完成国内首例帕金森病基因治疗临床研究受试者给药与初步随访。

治疗后4周，受试者的肌张力、睡眠情况、口服药物时效均有所改善；治疗后12周，受试者各项指标维持改善，生活质量较前有所提高，长期安全性和有效性仍在随访观察中。

“基因治疗帕金森病的最大优势是可以持续表达，以期实现‘单次给药、长期有效’的治疗效果。这是指，在理想状态下，打一次药，能够终身表达，持续地促进多巴胺的合成和分泌，预期能更好改善病人的症状，同时也能减少患者口服药物的用量。”该项研究牵头人、中南大学湘雅医院神经内科主任、国家老年疾病临床医学研究中心（湘雅）副主任沈璐告诉人民日报健康客户端。

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，其病理特征主要是黑质多巴胺能神经元选择性变性死亡，从大脑的下缘脑干到上缘皮层逐渐影响大脑的机能,从而产生震颤、僵直、无法行走、认知减退等症状。

据沈璐介绍，本项研究使用腺相关病毒（AAV）作为载体，将治疗基因递送至患者脑内，干预多巴胺合成过程中的一些关键通路，提高调节酶在大脑中的表达水平。

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“目前，帕金森病以多巴胺替代药物的治疗为主，但随着疾病本身的进展、药物剂量逐渐增加等原因，将出现疗效减退及异动症等运动并发症；此外，脑深部电刺激（DBS疗法）是目前药物治疗不佳时的一种有效补充手段，但手术如果刺激靶点选择不好、程控刺激参数调整不佳，疗效也会打折扣。”沈璐表示，本次帕金森病基因治疗研究为神经退行性疾病修饰治疗提供了新可能。

沈璐还指出，从药物机制来看，原发性帕金森病的中晚期病人均适用该基因疗法。

“本研究完成的帕金森病首例基因治疗，对深入探索帕金森病新的治疗方式具有重要意义。我们将据此形成体系化的诊治方案与操作规范，期待未来能惠及更多患者。”

责编：王卓

主编：邱越

校对：乔靖芳

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