全球首款AI药物又有新进展 苏企发布其临床前候选吸入制剂

英矽智能正在积极探索吸入制剂与AI药物的融合创新；

吸入给药直接靶向病灶，具有技术壁垒高、起效剂量小、安全窗口大、毒副作用小等潜在优势；

临床前实验显示，ISM001-055吸入制剂具有良好的耐受性、抗纤维化和抗炎症效果，以及理想的药代动力学和安全性特征。

近日，全球领先的生成式人工智能生物医药科技公司英矽智能宣布，公司已提名ISM001-055的临床前候选吸入制剂。ISM001-055是一款抗纤维化小分子抑制剂，由英矽智能自主研发的端到端人工智能药物发现平台Pharma.AI所发现，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。据悉，英矽智能是首家涉足吸入制剂创新的人工智能药物研发公司，研发团队在具有潜力的临床前研究结果的支持下，正积极开展该吸入制剂的临床试验研究申请。

吸入给药是一种创新而复杂的给药方式，需要将药物和器械相结合，具有较高的技术壁垒。吸入制剂被认为是慢性呼吸系统疾病最有效的给药途径之一，通过特殊装置以蒸汽或气溶胶的形式进入呼吸道直接输送到靶器官，具有起效快、生物利用度高、起效剂量低、副作用少、无创和靶向性强等优点。

英矽智能开发的临床前候选吸入制剂可将ISM001-055直接作用到肺部，从而减少所需药物量，进而降低潜在副作用，在病灶部位达到快速有效的治疗效果。在临床前研究中，ISM001-055的吸入制剂实现了较高的肺部暴露量和较低的全身暴露量，并在动物模型中显示出抗纤维化和抗炎疗效。此外，ISM001-055吸入制剂还显示出理想的药代动力学和安全性特征，以及良好的稳定性和溶解性。

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，“我们正在持续为特发性肺纤维化这种慢性呼吸系统疾病患者提供新的治疗方案。希望ISM001-055能为有需要的患者提供新，并进一步验证我们人工智能平台的能力。在基于生成式人工智能的Pharma.AI平台助力下，我们正在实现更高效精准的药物发现，进入临床阶段的3条管线就是实例。”

英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“在英矽智能探索创新永不止步，这也意味着在多个维度对我们AI平台的能力验证，包括不同疾病领域、适应症、药物剂型。我们将加快探索首创新药（first-in-class）小分子创新药的吸入剂型，期待尽早将这款候选药物推到临床应用阶段，满足未竟临床需求。”

英矽智能成立以来，以生成式人工智能及现代机器学习技术，建立了横跨生物学、化学和临床开发的端到端人工智能药物发现平台Pharma.AI，并在自主研发平台的支持下开发了由30多个创新项目构成的产品组合，涵盖纤维化、免疫、肿瘤等未被满足的医疗需求领域。目前，英矽智能已将其中的3个项目推进到临床验证阶段。除了探索药理学、颗粒动力学、雾化器设计等学科的交叉融合外，英矽智能正在探索量子计算、多模态Transformer模型等前沿技术整合，持续完善自研Pharma.AI人工智能药物研发平台。

关于ISM001-055

ISM001-055是一种潜在的全球首创小分子抑制剂，英矽智能通过靶点发现引擎PandaOmics发现了新颖的抗纤维化靶点，并利用小分子生成引擎Chemistry42针对该靶点设计了全新的化合物。ISM001-055于2021年2月被英矽智能提名为治疗特发性肺纤维化的临床前候选药物，这是一种导致肺功能进行性和不可逆下降的慢性肺部疾病，并于2021年11月启动了微剂量临床试验。2023 年 2 月，FDA 授予ISM001-055用于治疗IPF的孤儿药资格认定。目前，ISM001-055 正在中国和美国开展2期临床试验，并已于 2023 年 6 月完成首批患者服药。

关于英矽智能

英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。

（苏报融媒记者 董捷 通讯员 英萱 文/摄）