研究设计类型之一

什么是观察性研究设计？

在研究者或研究申办者的控制下没有治疗或干预的研究。可能有积极的观察（例如采集实验室样本），但参与研究的人员没有选择或影响治疗或干预。

什么是介入研究设计？

在研究者或研究申办者的控制下进行治疗或干预的研究。

什么是随机对照试验（RCT）？

一种干预研究形式，将治疗/干预与对照组进行比较，参与者在分配到治疗或对照组时被随机分配。试验中可能有几种治疗方法正在调查和/或对照中，但对于RCT，每种治疗方法应至少一种。

什么是块设计/块研究？

一种设计，其中参与者在组中随机分配某些预先指定的关键特征。本质上，随机化在这些关键特征的交集指定的每个“块”中单独处理。

示例：一项研究正在美国和欧洲进行，其封闭设计将“区域”视为块。因此，这项研究将美国和欧洲的参与者分别随机化，以平衡每个地区的治疗/干预措施大致相同。如果不使用阻塞设计，那么欧洲的所有参与者都可以接受实验性治疗，而美国的所有参与者都可以接受对照，这可能会使推理更加困难。

什么是分层设计/地层研究？

与块设计类似，分层设计基于通过一些关键特征定义参与者。然而，在分层设计中，由这些特征设计的地层用于定义哪些参与者被放入样本中，而不是定义治疗分配。

示例：按地区（美国或欧洲）分层的研究限制了入组人数，因此 50% 的样本是来自美国的参与者，50% 是来自欧洲的参与者;这种分层根本不会影响治疗的随机化，除非该研究也是区组设计。

什么是因子设计研究？

旨在同时测试或检查两种或多种独立的重叠治疗方法的研究设计。如果计划和执行得当，可以在一项研究中提供两项或多项研究的价值信息，但需要谨慎和合理的信心，即治疗不会产生大量相互作用。

示例：一项疼痛研究，试图区分药物X和药物Y对疼痛的影响，以及检查受试者是否接受定期物理治疗时的效果。因此，可以将受试者分配到以下四种情况之一：药物 X + 物理治疗;药物Y+物理治疗;药物X +无物理治疗;药物 Y + 无物理治疗。

什么是最小化随机化研究设计？

与模块设计有些相似的研究设计。在最小化随机化中，目标是根据预先指定的层最小化每个随机化组中的不平衡。当一个新受试者进入研究时，假设将受试者添加到每个手臂上，一次一个，并根据预先确定的方程计算该手臂的不平衡分数。然后对手臂进行加权，以便受试者更有可能（或要求）被随机分配到不平衡分数最低的手臂。

示例：一项研究正在根据年龄（< 50 岁、 50 岁）和地区（北美或南美）进行最小化随机化。注册了居住在南美洲的 60 岁新科目;该算法将暂时将受试者分配给每个治疗组，一次一个，并计算不平衡分数。一般来说（取决于所使用的具体方程式），50 岁和南美洲受试者较少的组 不平衡分数较低，并且该受试者更有可能被随机分配到这些组。

什么是交叉设计研究？

一种研究设计，参与者随着时间的推移暴露于多种不同的治疗方法。这可能是观察性的或干预性的。通常，这可能采取以随机顺序将参与者暴露于实验性治疗和对照的形式。这种设计减少了参与者的个体变异性，从而减少了混杂因素。

什么是匹配设计/配对设计？

一种研究设计，将一个治疗组中的每个受试者与另一个治疗组中的类似受试者相匹配，以比较他们的结果。本研究设计的目的与分频设计类似，但可在分频设计不可行时使用。必须精心设计;受试者如何相互匹配会对研究结果产生重大影响。匹配可能基于特定因素或更复杂的技术，如倾向评分。

什么是丰富设计？

针对特定亚人群或群体的研究设计，该人群或群体更有可能在治疗后显示出预期效果。通常，这是使用基于定义子总体的因子的分层设计来实现的。

示例：先前的一项研究表明，60岁或以上的受试者似乎对药物X的反应更强烈。一项新的研究采用了丰富的设计，主要招募了60岁或以上的受试者。

什么是重复度量设计？

一种研究设计，其中在每个受试者或匹配的受试者中多次测量相同的变量。交叉设计是重复度量设计的一个示例。通常，当“重复测量”在常用中被提出时，它指的是定期和频繁地（例如每月）捕获受试者对一个或多个变量的测量的设计。虽然从技术上讲，一个变量只测量两次（治疗前后）的设计是重复测量设计，但该术语的常见使用意味着更频繁的评估。

重复测量通过允许从相同数量的受试者中捕获更多信息而很有用;有一些统计模型可以利用重复的测量来提供更精确的效果随时间推移的估计。在研究事件发生时间数据时，重复测量也很重要，以确保有关事件发生时间的信息足够精确。

示例：正在监测服用药物X的受试者是否有癌症缓解的迹象。每两个月捕获每个受试者的病变大小和RECIST评估等级，直到治疗后两年或缓解发生。

什么是剂量递增设计？

在药物开发早期使用的研究设计，从低剂量的治疗开始，慢慢地给受试者更强的剂量，以试图找到最大耐受剂量。