自文明诞生以来，人类一直好奇并渴望发现新事物。今天，科学技术已经到了这样一个时代，我们也可以改变自然和生物。基因编辑是一种通过引入、修复或删除生物体中的特定基因来改变生物体表型的技术。它可以用CRISPR Cas9、腺病毒等各种工具来完成。基因编辑的各种应用包括治疗各种遗传疾病的基因治疗、在农业中生产优质作物等。随着数十亿美元投入到基因编辑和生物制药的研究中，当今市场上有许多蓬勃发展的基因编辑公司。

在2019年众多生物技术公司和初创公司中，一些公司专注于基因编辑。下面列出了一些最有前途的基因编辑公司。

1.Editas Medicine

年收入：3190万美元

总部：马萨诸塞州剑桥

员工人数：133

总资金：2.574亿美元

状态：公共独立公司

Editas Medicine成立于2013年，由张峰、刘大卫、乔治·丘奇、J·基思·焦和詹妮弗·杜德纳创立，在医药领域运营。该公司的目标是通过基于CRISPR的基因治疗来治疗遗传性疾病（如Leber先天性黑蒙LCA）患者。该公司一直在进行的主要项目之一是通过消除CEP290基因突变以及其他肌肉、血液、肝脏和肺部疾病来治疗LCA（导致儿童失明）。

2.Intellia Therapeutics

年收入：2990万美元

总部：美国剑桥

员工人数：195

总资金：1.93亿美元

状态：CCH小型企业服务的公共子公司

Intellia Therapeutics于2014年由詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）和加州大学的同事创立。它一直在使用CRISPR基因编辑系统开发生物制药。它有自己的体内和体外程序。体内项目集中于使用脂质纳米颗粒（LNPs0）将CRISPR/Cas9复合物递送至肝靶向转甲状腺素淀粉样变（ATTR）。体外项目是合作的，重点是嵌合抗原受体R细胞（“CAR T细胞”）和造血干细胞。该公司与诺华和Regeneron有合作关系。

3.Homology Medicines

年收入：2.853亿美元

总部：美国马萨诸塞州贝德福德

员工人数：86

总资金：2.71亿美元

状态：公共独立公司

同源医学成立于2015年。自成立以来，同源医学一直在基因治疗领域进行研究并取得了卓越的成果。其主导项目是AAVHSC介导的针对罕见病苯丙酮尿症成人的基因治疗。基因编辑是基于一组源自人类造血干细胞（AAVHSC）的新型腺相关病毒载体，该载体设计用于通过基因治疗或通过无核酸酶基因编辑利用人体自然DNA修复过程进行同源重组，在体内精确有效地递送遗传药物。

4.Spark Therapeutics

年收入：2990万美元

总部：美国费城

员工人数：195

总资金：1.93亿美元

状态：F.Hoffmann-La Roche有限公司的公开子公司。

2013年，Katherine High和Jeffrey Marrazzo成立了Spark Therapeutics，旨在开发针对血友病的商业治疗方法。Spark Therapeutics一直在使用腺相关病毒（AAV）载体设计针对视网膜、肝脏和中枢神经系统等战略性选择的细胞靶点的研究计划。Spark Therapeutics的主要产品之一是Voretigene neparvovec，以商品名Luxturna上市：一种经FDA批准用于治疗Leber先天性黑蒙的基因疗法，这是一种罕见的遗传性眼病。2019年2月，罗氏宣布将以43亿美元收购该公司。

5.Precision Biosciences

年收入：1090万美元

总部：北卡罗来纳州达勒姆

状态：私人独立公司

员工人数：127

总资金：1.173亿美元

Precision Biosciences成立于2006年，一直致力于基于基因组和分子生物学的治疗和服务的开发和商业化。Precision Biosciences使用的基因编辑工具是ARCUS，它源自一种称为归巢核酸内切酶的天然基因组编辑酶。ARC核酸酶，类似但改进的归巢核酸内切酶，可以定制以识别任何目标基因内的DNA序列。Precision Biosciences一直在使用ARCUS进行基因治疗、食品和癌症免疫治疗。

6.Synthego

总部：加利福尼亚州红木城

状态：私人独立公司

年收入：300万美元

员工人数：130人

总资金：1.597亿美元

Synthego成立于2012年，旨在为CRISPR编辑和研究提供基因组工程解决方案。Synthego提供的一些服务包括CRISPR设计工具（用于敲除和优化）、生物信息学领域的NGS质量结果工具。此外，它还开发了各种CRISPR进化试剂盒（基因敲除试剂盒、合成cr:track RNA试剂盒、人工合成sgRNA等）。

7.Horizon Discovery

总部：英国剑桥

状态：私人独立公司

员工：500人

资金：2120万美元

收入：3500万美元

地平线发现于2007年由一家英国公司创立。Horizon Discovery为药物制造商提供细胞面板筛选、数据分析、模型生成、细胞凋亡分析和定制育种解决方案。Horizon Discovery提供的一些服务包括CRISPR筛选、CRISPRa筛选、CRISPR i筛选、细胞系工程（HAP1细胞系、免疫细胞）、iPSC服务等。估计价值超过200亿美元。

8.NightStar Therapeutics

总部：英国伦敦

状态：2019年以8亿美元收购了股份有限公司生物科技股份有限公司（Biogen，Inc.）的公开子公司

筹集资金：7500万美元

收入：210万美元

NightStar Therapeutics是一家生物制药公司，该公司利用基于腺相关病毒（AAV）的载体治疗遗传性疾病样脉络膜出血（CHM）。该公司成立于2013年，其主要的视网膜基因治疗产品候选NSR-REP1也正在开发中。最近，2019年3月，Biogen，Inc以8亿美元收购了NightStar Therapeutics。

9.Crispr Therapeutics

总部：瑞士祖格

状态：公共独立公司

筹集资金：2.18亿美元

收入：310万美元

员工人数：188

CRISPR Therapeutics成立于2013年。它一直在利用CRISPR/CAS9技术治疗体内或体外遗传疾病。他们的主要项目是使用体外基因编辑治疗血红蛋白病。此外，该公司一直在研究免疫肿瘤学和再生药物。

10.Pairwise Plants

总部：加利福尼亚州圣地亚哥

状态：私人独立公司

募集资金总额：1.25亿美元

成对植物专注于解决农业问题，利用基因编辑创造新的作物并改进现有的作物。成对使用CRISPR蛋白进行基因编辑。Pairwise的主要投资者是Deerfield和MGV，同时它也一直在与哈佛大学合作。