百万粉丝UP主，“我的生命不值这么多钱”

“众所周知，脑叶公司是谜语人公司，就算你是三四周目的玩家，也不一定能搞懂它到底在说什么”……

作为一名有着近百万粉丝的UP主，铜锣擅长用动画人物视频讲解深奥和诡秘的游戏，又或者用轻松、憨味儿十足的动画，科普绘画专业技巧。仅他做的“脑叶”系列视频，平均播放量就突破了270万。

但对他来说，每天最焦虑的并不是如何找到好选题，而是每时每刻都在担心自己身体内出血情况，这种恐惧会在清晨达到最高峰。

“我经常会明明什么都没有发生，一觉醒来，脚踝、膝盖肿了。如果出血位置是头部、内脏等，我连治疗的机会都没有，人可能就没了。”

铜锣是血友病患者，像他这样的人，在我国还有13.6万。

13.6万人的挑战

血友病，一种遗传性凝血功能障碍罕见疾病。因致病基因多出现在X染色体上，所以绝大多数发病患者为男性，女性主要为罕见基因携带者。

在临床，患者体内缺乏凝血因子VIII或该因子异常，可判断为血友病A型（HA）；缺乏凝血因子IX或异常，则为血友病B型（HB）。根据《中国血友病A诊疗指南（2022年版）》和中国血友之家公布数据显示，我国血友病的患病率为2.73/10万，HA患者占总患者人数的80%-85%。

长期反复或终身轻微创伤后出血不止，甚至自发性内出血是这些血友病患者缩短寿命预期，严重影响生存质量的主要原因。而其中，重度血友病患者，因体内凝血水平小于正常人水平的1%，2岁内就可发病，发病后平均每周出血1-2次，致残率高达90%。当患者出血点涉及脑部或其他主要脏器，短时间就可危及生命。

而对于已经发生关节畸形或残疾的患者们来说，不仅是健康损害，如何正常接受教育，参与就业，融入社会，自如生活，获得尊重和尊严，是他们本就负重的生命里，更难以解决的真实困境。

铜锣是重型HA患者，出生数月就开始出血。根据自述，从小到大，他都不能参加体育课，甚至坐公交、挤地铁这类活动都会让他有出血可能。如今，他的双膝、双肘都有不同程度的畸形。此外，即便是已经拿到某互联网头部企业“游戏美术设计”岗位的入职邀请，他也因血友病而在办理入职手续时，被约谈停止入职。

但相比起那些因病无法上学的孩子们来说，铜锣已是相当幸运。回溯他的整个求学生涯，只要签署免责声明，都可以正常读书。

2014年或许对铜锣来说一度是充满希望的一年。那一年，他拿到了广州美术学院的录取通知；此后，更在广州南方医科大学南方医院接受了凝血因子VIII（FVIII）替代治疗。“回归正常”，似乎近在咫尺。

但好景不常，仅半年，他的身体里就产生了因子VIII（FVIII）抑制物，不仅无法做到病情稳定，出血反而更加频繁。

根据首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师、副教授吴润晖介绍，这是目前传统替代治疗手段始终无法逾越的鸿沟，也是临床最担心的一种情况：因HA患者体内缺少凝血因子VIII，有30%的血友病患者会像铜锣一样，在人为弥补FVIII时产生抗体，轻则降低凝血因子作用，重则可能导致凝血因子失活，并诱发更为严重的出血事件。

此外，因替代治疗需要依靠静脉注射给药，一年注射约156次，注射本身也会提高患者人为出血的可能。“在临床，越早出血症状越重，症状越重越需要高频治疗，重型患者多发病于幼儿，血管难找，打点滴期间更好动，高频注射是很不现实的，孩子们自己也很痛苦。但如果因此延误治疗，未来一定会残疾”，这就是重型血友病患者普遍面临的困局，吴润晖表示。

除了传统因子替代治疗和2022年初有研究成果的基因治疗外，在临床，还有一种相对半衰期长，可打破抑制物产生和顺应性差限制的治疗选择——非因子治疗。根据《中国血友病诊治报告2023》报告显示，艾美赛珠单抗这类双特异性抗体本身并非凝血因子FⅧ，但可以模拟活化凝血因子FⅧa的促凝活性。因此，艾美赛珠单抗被用于非因子治疗。2018年12月，中国国家药监局（NMPA）批准艾美赛珠单抗上市，用于HA伴有及不伴有抑制物患者的预防治疗。

结合铜锣的体重计算，每周受药一次，每次180毫克，一年使用艾美赛珠单抗的药费约为130万元。

“我的生命不值这么多钱。我是很悲观的人，有这些钱，不如留给爸妈，我离开这个痛苦的世界。”铜锣最终拒绝了非因子治疗。

重度血友病患者2岁内就可发病

“这条路肯定要走的，我不走，别人也要走”

“在东莞，纳入全国血友病登记系统的患者数量有100个，绝大部分人可以接受非因子治疗，但真正使用艾美赛珠单抗的不足8个”，可及性不足8%，华东东莞血友之家会长虞华表示。

“一次注射花费将近2万，一个月注射3次，真的是下血本了”，作为血友病患者家属的虞华，下定决心背负巨大经济压力接受非因子治疗，是儿子大仔内脏出血之后。

如今再回想起那个清晨，虞华依然觉得胆战心惊。推开大仔的房间，1米8的床，被大仔鲜血浸湿了1/5。送到医院后，大仔已然毫无血色。因为大便干燥，大仔的大肠撑破了。看着病床上，这个年仅6岁的身体已经同侧肢体瘫痪，原本应该粉嫩的双手也因常年静脉注射凝血因子而遍布淤青，如今还要承受开腹手术以及术中大出血的风险。虞华矛盾极了，她想过让孩子走，早点结束他的痛苦；但作为母亲，救孩子，又是天性选择。

患儿双手因常年静脉注射而遍布淤青

虞华选择皮下注射，“十天注射一次，这样一来，大仔不必频繁接受静脉注射，精神上也能轻松一些。”

吴润晖表示，对于血友病患者来说，越早减少出血，越能减少致残风险，这是预防性治疗的重要价值。深知疾病之痛、负担之重的虞华，希望让更多患儿有机会更早用药，不必因医疗负担而面临残疾风险。2016年，虞华加入华东东莞血友之家后，就凭借自己政府事务工作经验，为东莞市的血友病患者争取更多政策福利，开展患教会，从经济负担和医疗帮扶两方面针对性解决血友病群体的痛点。

“这条路肯定要走的，我不走，别人也要走。”从2016年到2023年的8年时间里，虞华不断代表血友病患者家属群体，与当地公检法单位、医保局、卫生局、卫健委的相关工作人员沟通，仔细计算患者家庭的经济负担。她还联系了商业保险企业，让更多社会商业力量看到血友病患者群体的急难愁盼。

多年的笨拙坚持终于凝结成了一个真实的机会。2022年7月1日，东莞市普惠型健康保险惠民保产品——“莞家福”正式生效，保险覆盖人群包括了以血友病为代表的罕见病带病人群。

在“莞家福”政策支持下，血友病患者起付2万后，可0元使用因子类药物，即便是“天价孤儿药”艾美赛珠单抗也可以报销50%。儿童患者报销额度上不封顶，成人患者报销额度不超过60万元。以20kg的儿童患者为例，约45万元的年治疗费用，经过“莞家福”报销后，年治疗费可降至21.5万。

“可能没有曙光，也不要轻易放弃。”眼下，虞华还在联系大健康平台、险企、药物研发企业、康复医院、心理辅导等专业平台和机构，众擎易举，为血友病患者提供更多可能，也为推动艾美赛珠单抗进入医保寻找机会。

摸索罕见病+惠民保的保险解决方案，让更多人有药用得起

一个契机

如何提高非因子治疗可及性，让更多患儿接受预防性治疗，是患者家庭、血友病之家等多方共同的期盼。然而，罕见病治疗用药的定价会受到诸多客观条件限制。

国药控股股份有限公司（以下简称“国药控股”）创新中心副总经理王正钰接受采访时表示：“罕见病药本身涉及研发、实验、生产等的成本都很高，且罕见病患者数量小，不能通过规模用药，降低单价。这样一来，价格特别昂贵的药，医保也很难覆盖。”而抛开支付端，在社会层面，虞华也做了补充，“罕见病药物是全球用药，如果中国地区远低于全球定价，会引起非法购药、倾销等问题。此外，根据目前观察到的因子药使用情况来看，如果一款药可以免费用，还可能引发过度用药、医疗资源浪费等问题。”

为让更多人“用得起药”而努力，2023年10月7日，一个针对减少HA患者接受非因子治疗皮下注射用药治疗费用负担的合作项目——“友爱相伴”患者福利项目正式生效。

据了解，本次“友爱相伴”患者福利项目主要由三家企业组成，并各自承担不同责任。其中，北京宸汐健康科技有限公司（以下简称“宸汐健康”）作为国药控股旗下子公司，是本次活动的主发起方，通过发挥保险平台业务优势，负责提供该项目的福利减免、保险支付方案供给；国药控股作为中国药品、医疗保健产品、医疗器械分销商和零售商，发挥供应链优势，在药物流通、药房匹配与不良反应规培等方面提供服务支持和资源整合工作。

对于患者来说，申请该福利项目成功后，在支付端，可获得最高30%的药品支付报销，累计15万元的福利金。这样一来，前文所提到的东莞20kg儿童患者，通过“莞家福”与“友爱相伴”患者福利项目相叠加，年治疗费最多可报销近73%。与此同时，在周边健康服务方面，患者还会得到疾病治疗指导、剂量计算、全国惠民保地图查询、各城市惠民保买入时间提醒、最新政策变化趋势梳理等综合类服务。

王正钰强调，此次面向全国发起的“友爱相伴”患者福利项目不是一次简单的“保险项目支持”，而是一次契机，通过血友病非因子治疗福利项目+惠民保，来摸索让更多贵价罕见病药纳入地方惠民保的保险解决方案。

如何让惠民保真正实现保护老年人群体和带病人群这一设立目标，就必然需要回答好惠民保自身运营如何可持续的问题。

与传统商业保险“精算公平”截然不同的是，城市惠民保追求“社会公平”。其中一个严峻的问题就是，如果惠民保只吸引老年人群体和带病人群购保，必然拉高运营险企的赔付率和赔付成本；企业为了让运营可持续，必然抬高保单价格，从而让更多健康人群放弃惠民保，加大老年群体和带病人群负担，从而让整个惠民保体系陷入崩溃的境地。

王正钰直言，如何设计惠民保可持续运营顶层逻辑，在惠民保的基础上纳入罕见病药物，通过罕见病+惠民保，普及创新型治疗药物和治疗技术的临床使用，都是一个个前无案例可循的颠覆性创新，是一个大的事业，不仅事关药企、医生、患者群体，更需要政府、医药物流商、药物零售、保险企业在内的整个大健康产业相关方的共同合作。

而通过此次“友爱相伴”患者福利项目在社会中普遍引起的关注，我们还可以看到，人类对药物更可及的期盼，本质上是对生命的不断追求，更是对生命平等的永恒关怀。当更多有志之士加入这一事业，血友病患者的春天或许可以期待。

“能正常用药的话这个病也没什么大不了，得这个病本来就不是你的错，不要责怪自己。除了平时注意保护好自己不受伤之外，跟其他普通的小朋友一样好好生活就好了。”铜锣虽然自认为是很悲观的人，但面对更多罹患血友病的小朋友们，作为“大哥哥”的他，还是希望孩子们在成长的路上有一颗“平常心”，拥有更多“松弛感”。

（文中，铜锣、大仔均为化名）

参考资料：

【1】中国社会保障学会：《郑功成：建议制定医疗保障法，建立全国统一医保制度》

【2】谭紫媚. 血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式【R】. 太平洋证券,2023:1,5-6

【3】血友之家：《我国儿科首例血友病基因治疗在同济儿童医院完成》

【4】血友病 A 诊疗指南（2022 年版）编写审定专家组. 血友病A诊疗指南（2022年版）[M].北京：中华人民共和国国家卫生健康委员会.2022.

【5】Varthaman A, Lacroix-Desmazes S. Pathogenic immune response to therapeutic factor VIII: exacerbated response or failed induction of tolerance? Haematologica. 2019 Feb;104(2):236-244. doi: 10.3324/haematol.2018.206383. Epub 2018 Dec 4. PMID: 30514798; PMCID: PMC6355482.

【6】医脉通血液科：《谈虎色变？or 从容应对？——科学认识FVIII抑制物》

【7】CHMP recommends EU approval of Roche's fixed-duration Columvi (glofitamab) for people with relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma. Retrieved April 26, 2023 from https://www.globenewswire.com/news-release/2023/04/26/2655504/0/en/CHMP-recommends-EU-approval-of-Roche-s-fixed-duration-Columvi-glofitamab-for- people-with-relapsed-or-refractory-diffuse-large-B-cell- lymphoma.html

【8】中国经济网：《普惠性商业健康保险：现状、问题与发展建议》

【9】于保荣,贾宇飞,孔维政,李亦舟,纪国庆.中国普惠式健康险的现状及未来发展建议[J].卫生经济研究,2021(4).

【10】协和医院杂志：当血友病患者接受骨科手术，多模式血液管理给予更多关怀

【11】XUE Feng, DAI Jing, CHEN Lixia, LIU Wei, ZHANG Houqiang, WU Runhui, SUN Jing, ZHANG Xinsheng, WU Jingsheng, ZHAO Yongqiang, WANG Xuefeng, YANG Renchi. 中国血友病诊治报告2023. [M].J Diagn Concepts Pract, 2023, Vol.22, No.2, DOI:10.16150/j.1671-2870.2023.02.001.

【12】生命时报：2020世界血友病日 第二届“舒写未来 乐享自由”血友病疾病公众教育活动正式启动

作者：冯实