HG004获FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗遗传性视网膜疾病

8月7日，辉大基因宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

遗传性视网膜营养不良(IRDs)是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病，已报道致病基因超过250个。其中，RPE65基因突变可能会导致Leber先天性黑蒙(LCA)、严重的早发性儿童视网膜营养不良(SECORD)或视网膜色素变性(RP)。RPE65基因突变相关视网膜病变通常发病于出生至5岁之间，主要临床表征包括夜盲、进行性视野缺失和中心视力丧失。

据了解，RPDD也是申请和获得优先评审券（PRV）的资格证，而PRV是美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药，授予新药上市快速评审的优先券。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券，该凭证可被用于后续任何产品上市申请时获得6个月的加速优先审查，也可以出售或转让。

来源 | 人民日报健康客户端

题图 | 羊城晚报资料图

责编 | 刘欣宇 实习生 周婷

编辑：梁善茵