重磅！亚洲首例干细胞自闭症疗法获批，7800万孩子终于有药可医？

8月7日，日本厚生劳动省正式批准干细胞疗法用于干预4岁及以上儿童自闭症，使其成为亚洲首个获得官方通行证的自闭症细胞疗法。据大阪Biostar研究披露，经干细胞治疗后，自闭症小鼠的社交互动时间延长近一倍，重复刻板行为减少60%以上。

该消息公布后，家长论坛涌现“赴日求医咨询潮”，纷纷将其视其为新的曙光：“干细胞都能修神经，我家孩子离能正常交流也不远了吧？”

01、日本再突破，或减轻7800万家庭的重担

国际权威医学期刊《柳叶刀》数据揭示，当前全球自闭症确诊人数逾7800万，已成为“病患数增长最快的神经发育障碍”。学界普遍认为，自闭症是遗传基因与环境因素（如孕期感染、胎儿早产大脑未发育成熟等）共同作用，进而导致的脑部神经发育异常。

据《中国孤独症家庭需求蓝皮书》披露，我国约52.4%的自闭症家庭需一人全职看护，且每月干预成本（如语言治疗）便需1-3万元。“孩子走路只走直线，我们一刻都不能放松，连生病都不敢”。一位17岁患者的母亲道出了无数家庭的艰辛。

面对巨大的家庭压力与长期的看护需求，此次获批的自体脂肪间充质干细胞疗法正为千万个家庭带来曙光。据悉，该疗法通过静脉输注5000万至3亿个干细胞，使其在体内分化为多种活性因子，激活并修复受损神经细胞，促进血管新生，改善脑部血液循环，从而减轻刻板行为和焦虑等症状。

在初步的临床试验中，部分患者经干细胞干预6个月后，社交互动如主动眼神交流、语言回应得分提高10%-15%，且家长普遍反馈患儿的专注力、日常生活自理能力（如完成简单涂色任务、独立穿衣）取得了切实进步!

事实上，干细胞的潜力远不止于刺激神经改善自闭症类罕见问题，在糖尿病、帕金森等重疾领域亦突破不断，更令人惊喜的是，科学家曾尝试将其用于激发干细胞活力，使机体再现青春的缓老领域，并由此诞生了赛偌瑞stemax等前沿成果。

正如学界所言：从修复受损的神经到唤醒沉寂的细胞，干细胞技术正以其独特的生物学潜力改善人类生命质量、拓宽生命边界。

02、技术政策齐发力，日本干细胞领跑全球？

《Nature》曾提出如此论断：干细胞已成为日本科技实力的象征，这话不假。

从科研层面看，除前述脂肪间充质干细胞成果外，东京干细胞研究所自2015年起便开展自闭症造血干细胞疗法的研究；京都大学则于2016年推进iPS细胞疗法干预自闭症……可以说，在神经发育障碍治疗领域，日本已形成多技术路径并行的研究格局。

值得关注的是，其在再生医疗领域的优势正加速向退行性疾病及器官修复方向延伸。2018年，京都大学将iPS细胞移植到7名帕金森患者体内，两年内6位患者的运动功能平均提高了20.4%；2025年，日本国立再生医学中心利用iPS细胞研发出心肌贴片，为终末期心衰患者带来延续生命的希望……

此外，在政策保障方面，2014年，厚生劳动省颁布的《再生医疗安全法》将iPS细胞治疗等前沿技术纳入医保体系，患者自付比例降至30%-40%；2024年，日本正式开放医疗观光签证，允许外籍人士停留90天专享再生医学服务，推动技术成果向国际市场延伸。

以前述科技成果“赛偌瑞stemax”为例，该品已于2020年经由京JD东等平台进入国内市场，因“口服即可激发干细胞活性，从根源遏制老化步伐”，该胶囊迅速受到国内一二线城市高净值男性追捧。

“我每周都会打3次网球，但最近半年精力暴跌，运动结束后半天缓不过来”，45岁私募基金经理厉先生表示：“没想到才体验一个月，现在精力充沛，又找回大学时的青春体感”。

从本土应用到全球拓展，日本正通过政策引导、技术创新与市场布局的多方合力，进一步稳固其在全球干细胞领域的核心枢纽地位。

03、中国势头迅猛，干细胞新主场蓄势待发

不止日本，近年来我国在干细胞干预神经发育障碍上亦持续发力。

今年2月，解放军301医院开展“干细胞外泌体喷鼻治疗”研究，在早期试验中已观察到儿童语言能力改善；3月，国家药监局正式批准人脊髓间充质干细胞干预自闭症的临床试验申请，标志着本土研发进入规范化轨道。

另据统计，截至2025年，我国已有133项干细胞临床研究项目获批，覆盖50余种病症，超越日本跃居全球首位。或正如业内预测的那样，中国或有望超越日本，成为干细胞领域的下一个“王者”！