猪肾移植人体试验获FDA批准，美国猪器官移植人体向前迈进一步

科学家们在猪器官移植人体效果研究方面不断取得进展，现在他们已准备好进行下一步：更大规模的临床试验。

eGenesis 是一家致力于开发基因编辑猪的生物技术公司，其器官可移植到人体。该公司周一表示，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其猪肾脏的人体试验。

“这是一个非常乐观的时期，”美国最大的肾病患者权益组织美国肾病患者协会 (ASA) 的政策和全球事务主席保罗·康威 (Paul Conway) 表示。

eGenesis 的猪经过基因改造，使其器官与人类接受者更加相容。这项工作的关键是使用一种名为 CRISPR 的工具来敲除负责一种名为 alpha gal 的碳水化合物的基因。如果没有这种基因编辑，人体几乎会立即排斥猪器官。

美国已实施过一些此类手术，称为异种移植，包括纽约大学朗格尼医学中心的猪肾移植和马里兰大学医学院的猪心脏移植。在所有这些案例中，患者都已别无选择，器官移植并非通过标准临床试验进行，而是根据特殊规则进行，这些规则允许出于同情使用实验性疗法，用于治疗处境极其危急的患者。

周一，麻省总医院的医生们宣布了他们第三例实验性猪肾移植手术的完成。接受者比尔·斯图尔特于6月14日接受了手术，此后他回家甚至重返工作岗位。

“我们当中很少有人做过这种手术，他们可以说是边做边写方案，”这位54岁的新罕布什尔州多佛居民说道。“但我感觉很好。”

斯图尔特有高血压家族病史，尽管他相当活跃，但成年后大部分时间都患有高血压。高血压会导致肾脏周围的血管收缩，降低肾脏的功能。

他说，在肾病专科医生进行了一些检查后，医生发现他的肾脏功能已不堪重负，最终只剩下正常功能的10%到15%。就在那时，他开始接受透析治疗。

器官等待名单上超过10万人

美国有超过10万人在等待器官捐赠，其中86%的人需要肾脏。

在大多数医疗中心，肾脏的平均等待时间为3到5年，但斯图尔特的运气更差：他是O型血，研究发现，O型血的人可能需要等待长达10年才能获得捐赠的肾脏。

斯图尔特是一名运动训练师兼物理治疗师，他每周接受三天透析，持续了两年多。透析患者的五年死亡率超过50%。

斯图尔特正在逐步恢复他的两份工作：一份是在一家致力于帮助肢体残疾人士的非营利组织，另一份是协助管理麻省总医院的运动医学项目。

“这真是太棒了，”斯图尔特谈及重返工作岗位时说道。“我觉得从心理上来说，这是一个很好的跨越……能够见到大家，聊聊天，稍微找回节奏。”

但他最兴奋的是能重返户外。斯图尔特和妻子经常在周末徒步旅行和划皮划艇，直到他病情严重无法继续。

“我的精力水平仍然远未达到我想要的水平，但只要能待在户外，完成手术，并知道前方充满希望和光明的未来，”这就很棒了。

患者先驱

2024年3月，62岁的里克·斯莱曼成为麻省总医院第一位接受猪肾移植的患者。斯莱曼成为世界上首位接受基因编辑猪肾的活体患者，但两个月后因与移植器官无关的心脏问题去世。

时年67岁的蒂姆·安德鲁斯（Tim Andrews）于今年1月在麻省总医院接受了猪肾移植，至今仍在支持他。他是目前世界上接受猪肾移植最长寿的人。

纽约大学朗格尼医学中心的罗伯特·蒙哥马利博士及其团队也曾进行过猪肾移植手术。2024年4月，他们为54岁的丽莎·皮萨诺（Lisa Pisano）移植了一个机械心脏泵和一个猪肾，以治疗她的心力衰竭和终末期肾病。然而，蒙哥马利当时表示，由于确定“肾脏的疗效已不足以证明继续进行免疫抑制治疗的合理性”，该肾脏于5月被切除。皮萨诺于2024年7月去世。

2024年11月，蒙哥马利及其团队为托瓦娜·鲁尼（Towana Looney）进行了另一次异种移植手术。这枚猪肾帮助这位53岁的祖母摆脱透析，存活了130天，但由于一次无关的感染导致她的肾功能下降，该肾被切除。此后，她又重新开始透析治疗。

马里兰大学医学院的研究团队还曾两次尝试将转基因猪心脏移植到活体接受者体内。

麻省总医院的猪肾全部来自eGenesis。另一家公司United Therapeutics向纽约大学朗格尼医学中心和马里兰大学的患者提供了基因编辑的猪肾，并预计今年将开始进行人体试验。

专家们对这些试验开启这些实验程序的新阶段感到乐观。

在美国，有3700万成年人患有慢性肾病，其中约80万人患有终末期肾衰竭。

康威表示，一项针对美国肾脏病患者协会成员的调查发现，如果有FDA批准的猪肾可用，超过70%的受访者表示同意移植。

这些试验将使研究人员有机会在更广泛的人群中更好地了解这项研究。

“一次性研究，或者说针对单个患者的研究，对于我们大致了解目前的情况非常有帮助……但最大的问题是，这项技术在不同患者身上的表现如何？”eGenesis 总裁兼首席执行官 Mike Curtis 说道。“要想知道这项技术在众多患者身上的表现如何，唯一的方法就是进行更大规模的研究。”

测试技术

联合治疗公司 (United Therapeutics) 计划今年进行首批患者移植，最终研究对象将达到 50 名。eGenesis 的 Curtis 表示，他的公司希望在今年年底前完成首例患者的治疗，并在未来两年半内最终完成 33 名患者的移植。

首批移植接受者——例如 Slayman 和马里兰大学接受猪心脏移植的两位患者——均患有严重的潜在健康问题。

“接下来的研究使我们能够在更多患者身上进行研究，并更好地了解这项技术的普遍适用性，”柯蒂斯说道。

马萨诸塞州总医院的移植肾病专家莱昂纳多·里埃拉博士（他参与了该院所有三例异种器官移植手术）表示，在更健康、肾病进展较短的人群中研究这项技术也将至关重要。

里埃拉博士表示，对更健康的患者进行试验将真正检验这些器官的耐久性。“不幸的是，我们目前还没有观察到透析可能随着时间的推移而引发的所有其他并发症，这些并发症可能会混淆我们对移植是否有效的判断。”

蒙哥马利本人也是一名心脏移植接受者，他一直在为这一刻努力。他开创了异种器官移植的先河，首次将器官移植到脑死亡的患者体内。

“我们于2021年9月25日进行了首例基因编辑的猪肾移植手术。我想我们当时谁也没有想到，在那次里程碑式的移植手术后不到四年，竟然有两项FDA批准的试验。” 蒙哥马利在一封电子邮件中写道。“我一直觉得，只要能把猪的肾移植到人体内，就能成功。我对此毫不怀疑。”

斯图尔特表示，他对异种移植也毫不怀疑：“我一听说这件事，就真的下定决心要把它做下去。”

本新闻来自美国CNN媒体，仅供参考阅读，不代表个人观点。