从实验室到临床，干细胞治疗为全球数千万自闭症家庭带来新希望。

2025年8月11日，一则消息在自闭症医疗圈引发震动——日本厚生劳动省正式批准了Biostar研究所的“天使干细胞疗法”用于自闭症谱系障碍（ASD）治疗。

这是全球首个获得国家级药监部门批准的自闭症干细胞治疗方案，标志着再生医学在神经发育障碍领域取得重大突破。

自闭症谱系障碍患者及其家庭，迎来了一个全新的治疗选择。

01

干细胞治疗自闭症的科学突破

Biostar干细胞技术研究所获得日本厚生劳动省（MHLW）批准的“天使干细胞疗法”，为全球6180万自闭症患者提供了一种全新的治疗可能。

该治疗方案针对4岁以上自闭症患者，采用自体脂肪来源的间充质干细胞。治疗过程包括5-10次静脉注射，每次输入5000万至3亿个干细胞，每次治疗间隔2-4周。

大阪Trinity诊所作为指定治疗中心，将为符合条件的患者提供服务。治疗结束后三个月，医生将采用社会反应量表（SRS-2）评估治疗效果。

这一方案依据日本《安全安保法》实施，确保了严格的安全标准。Biostar由韩国生物企业RBIO与Nature Cell共同运营，其中RBIO负责提供核心干细胞技术，Nature Cell则提供关键的细胞培养基。

02

干细胞如何作用于自闭症大脑

间充质干细胞治疗自闭症的潜力，源于其多重生物学机制。这些特殊细胞能够穿越血脑屏障，直接作用于中枢神经系统。

在自闭症患者大脑中，干细胞释放抗炎因子，减轻神经炎症；分泌神经营养因子，促进神经元修复；还能调节神经递质平衡，改善突触功能。

这些细胞甚至能调节肠道菌群平衡，改善“脑-肠轴”功能——近年研究发现肠道微生物与自闭症行为存在密切联系。

中国九芝堂美科在申报临床时，详细阐述了干细胞的作用机制：“它们促进受损组织修复，合成释放抗炎细胞因子和生长因子，通过调节肠道菌群平衡改善脑肠轴功能，抑制小胶质细胞异常激活，促进神经元数量增加。”

03

中国在该领域的追赶与突破

在干细胞治疗自闭症领域，中国研究机构也在快速推进。

2025年3月，九芝堂旗下子公司九芝堂美科取得重大突破——其“人骨髓间充质干细胞注射液”获得国家药监局临床试验批准。

这是中国首个获批临床的孤独症干细胞新药，注册分类为治疗用生物制品1类。

九芝堂美科研发的这款干细胞制剂源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境的低氧条件下培养。

与传统治疗方案不同，这种疗法采用“通用型”干细胞制剂，无需个体化培养，大大降低了治疗成本和等待时间。

截至目前，九芝堂美科已在神经系统疾病、呼吸系统疾病等领域成功获批3个干细胞IND（新药临床试验申请），成为中国干细胞药物研发领域的领军企业。

04

干细胞科学的演进之路

干细胞治疗神经系统疾病的基础研究，可追溯至日本科学家山中伸弥的突破性发现。

2006年，山中伸弥成功开发出诱导多能干细胞（iPS细胞），并于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。

iPS细胞通过将体细胞“重编程”使其回到胚胎干细胞样的多能状态，解决了胚胎干细胞的伦理争议。

2012年，日本选定京都大学、东京大学、庆应义塾大学及理化研究所为再生医疗研究四大基地。其中京都大学iPS细胞研究所（CiRA）专注于iPS细胞制作与临床应用技术开发。

2016年3月，山中伸弥宣布iPS细胞研究进入“第二阶段”，重点开发神经干细胞移植技术。

他在公布“CiRA Vision 2030”计划时，展望道：“建立iPS细胞库推动再生医疗普及，实现个人化医疗与难治疾病药物开发。”这一愿景正逐步成为现实。

05

未来挑战与行业前景

尽管干细胞治疗自闭症取得监管突破，但科学界仍持审慎态度。目前Biostar尚未公开详细的临床试验数据，其长期疗效和安全性需要更多研究验证。

动脉网的报道也指出：“该疗法旨在利用干细胞技术应对ASD症状，但尚未披露临床试验或支持数据的详细信息。”

在中国，九芝堂美科也需完成系统临床试验才能最终上市。公司公告明确提示：“药物研发具有特殊性，从临床试验到投产上市的周期长、环节多，易受诸多不可预测因素影响。”

尽管如此，全球医疗界对这一方向充满期待。Biostar研究所所长Ra Jeong Chan博士表示：“随着日本批准，全球患者家庭将能接触韩国先进干细胞技术。我们将加速收集分析临床数据，推动美国等地的治疗开发。”

全球自闭症治疗领域正迎来分水岭。据最新数据显示，日本批准的干细胞治疗方案将在未来半年内完成首例患者治疗，而中国九芝堂美科的临床试验也已进入筹备阶段。

随着研究的深入，干细胞技术有望从症状改善走向病理修正，为自闭症患者打开功能康复的大门。

科学探索永无止境，但每一次突破都让数百万家庭离希望更近一步。